美国开始CRISPER基因编辑疗法人体试验 治疗先天性眼疾

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[摘要]该临床试验将是世界上第一个基于CRISPR基因编辑技术的人体基因编辑体内研究。 Editas预计第一剂量将在2019年下半年进行。

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腾讯科技讯7月31日消息,据国外媒体报道,全球领先的基因编辑公司Editas Medicine和制药公司Allergan已宣布,他们将推出首个基于CRISPR基因编辑疗法的人体试验。该疗法目前正在开发中,主要用于治疗Leber先天性黑蒙(LCA),这是由CEP290基因突变引起的遗传性失明。

LCA是由至少18种不同的基因突变引起的一组遗传性视网膜退行性疾病。这是遗传性儿童失明的最常见原因,全世界每10万活产婴儿中有2至3人患有这种遗传性失明。 LCA的症状发生在出生后的最初几年,可导致严重的视力丧失和潜在的失明。 Leber先天性痰10型(LCA10)是最常见的LCA类型,是由CEP290基因突变引起的单基因疾病,这是20-30%LCA患者的原因。

该临床试验将是世界上第一个基于CRISPR基因编辑技术的体内研究,用于人类基因编辑。 Allergan首席研究官David Nicholson表示:“与我们的Editas合作伙伴一起开展AGN-临床试验的患者是迈向成为LCA10患者目标的重要一步。开发一种革命性的,基于CRISPR的疗法,改变游戏规则。“

Brilliance临床试验是一项1/2期研究,评估AGN-的LCA10。本研究将评估约18名患者的安全性,耐受性和有效性。不同剂量水平的多达五组患者将参加多个中心的开放标签临床试验。将评估年龄在3至17岁之间的视力范围的成人和儿童患者。玻璃体切除术后,患者将通过视网膜下注射一只眼睛接受单剂量的AGN-。 Editas预计第一剂量将在2019年下半年进行。

Editas首席科学官查尔斯奥尔布赖特说:“现在注册正在进行中,我们向LCA10患者提供变革性药物又向前迈进了一步.Romanas团队期待与Allergan继续合作。合作伙伴,患者权益组织和遗传社区视网膜疾病合作为患有毁灭性眼病的患者开发这种和其他长效实验药物。“

在美国的许多地方,目前正在招募患者进行试验,包括马萨诸塞州的国际治疗和研究中心和哈佛医学院的教学医院。罢工盲基金会首席执行官Ben Yerxa说:“今天是遗传性视网膜疾病社区的重要日子,尤其是受LCA10影响的人群。”

2017年3月,Editas与Allergan达成战略联盟和期权协议。根据该协议,Allergan获得独家访问权,并且最多可获得5个用于眼疾遗传编辑程序的Editas,包括AGN-。

款,Allergan负责所购产品的开发和商业化,前提是Editas选择共同开发和分享在美国购买的两种产品的利润和损失。 2018年8月,Allergan行使了开发AGN-的选择权,并在全球范围内将其商业化用于处理LCA10。此外,Editas还行使了共同开发和平等分享美国AGN-利润和损失的选择权。

Editas有资格获得开发和实施业务里程碑的好处,以及按计划支付版税。该协议包括一系列基于Editas的CRISPR基因编辑平台的世界级眼科项目,主要关注严重的,具有威胁性的视力。 (腾讯科技评论/金路)